顶点/CRISPR向FDA提交Ex-Cel处理镰状细胞和BetaThalassemia

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CRISPR治疗并顶点药厂exagongrogene自动机Cel上头林业局授标可能一次性治疗镰状细胞病和依赖输血贝塔塞米亚

一经批准,exa-cel将成为首例CRISP理疗Vertex公司11月提交生物许可申请exacel,预计提交量到Q12023期末完成

顶点还期望到年底向欧洲药品局提交营销申请。股票跳跃周二上午公告后投资者商业日报上报

执行副总裁兼总管官NiaTatsis博士表示公司会“继续紧急工作”,

前称CX001exacelexviCRISPR/Cas9基因编辑处理程序编辑病人自己的心电干细胞产生高水平胎儿血红素血红素F

药管局最近的决定遵循前多次命名治疗方法,包括急救医学高级处理法、快车道、孤儿药和稀疏儿科疾病命名法

Exa-cel目前正在五个不同的临床试验中学习CLIMB+1111和CLIMB+121旨在评估12至35岁病人单剂量exacel的安全性和效率,CLIMB+141和CLIMB+151旨在评估2至11岁病人的安全性和效率最终测试CLIMB-131将研究另外四种测试对参与者的影响,最长达15年

顶点和CRISP对exa-cel的滚动审查只是FDD最近对SDT和Betal-thassi

八月林业局批准蓝鸟生物Zynteglo基因理疗贝塔亚塞米 标志FD首次批准扁叶向量紧接FDCell组织Gene处理咨询委员会一致投票建议批准治疗

ynteglo原名betibelgene自动机理疗

CRISPR和Vertexch接近批准exa-cel时,EditasMec

7月Edas实现里程碑式EDIT-301成功移植细胞理疗sing标志首次edas工程AsCas12a酶用于编辑临床实验中的人体细胞

EDIT-301还接受对TDT病人的临床研究调查,Editas期望在年底前向第一个TDT病人下药