南南SANFRANCISCO卡利夫-业务网)-图案生物公司诊断级下一代基因编辑公司Nasdaq使用高效精密基因修复开发可能治愈重病的治疗方法,今天宣布第一位病人使用GPH101,现称Nulabeglogene自动机celNula-cel调查基因编辑理疗法,设计直接矫正基因变异,引起SCD并完全治愈该疾病

数十年来,基因编辑目标 一直精确纠正基因变异 引起疾病今日,我们为实现这一目标迈出了重要的一步,用NULA-Cel对第一个病人下药,这是首例调查理疗法,旨在纠正变异基因回归正常优先使用高效精度脱氧核糖核酸修复基因变异不仅是我们公司的一个重要里程碑,也是基因编辑领域的一个重要里程碑,希望对镰状细胞社区也是重要的里程碑。” Josh Lehrer,M.D.M.Phil.说,Greaphite生物首席执行官

继续开发NULA-CELLASTLASTLELASTLELEGLEGULEPERLEDERTERMERMEDUGLEGLEGLEPER继续并有可能解决所有与威胁生命疾病相关联的复杂问题期望报告2023年中CEDAR试验初始概念验证数据

上头CEDAR测试阶段2开标签单片临床测试评估约15名重液晶片患者NULA-Cel安全性、初步有效性和药效试验目前正在美国多站点收治病人

关于NULA-CEL

Nula-cel原名GPH101,是调查性下一代基因编辑自动机干细胞理疗法,旨在直接纠正引起镰状细胞病的遗传变异SCD严重威胁生命遗传失序,影响美国约10万人民和全世界数以百万计人民,使其成为全世界最普遍的单源疾病nula-cel使用高度分化基因校正方法首创调查法,该方法力求高效精确校正BE-globin基因变异,以减少镰状血红素生成并恢复成人血红素表达式,从而有可能治愈SCD美国食品药管局(FDA)授予NULA-Cel快速和孤儿药名处理SCD

图形生物正在评价NULA-CELCEDAR测试开放标签多中心2级临床试验,评估安全性、移植成功率、基因校正率、全血红素

关于石墨生物

石墨生物公司是一个临床阶段下一代基因编辑公司,驱动它发现并开发各种严重威胁生命疾病的解药公司正在开创精密基因编辑方法,该方法有可能通过实现医学最难实现的目标之一改变人的健康:即精确地“查找并替换”基因组中的任何基因图形生物超HDRTM基因编辑平台取CRISP超出切割并使用高效精度脱氧核糖核酸修复能力,又称同源指令修复能力,以精确校正基因变异,用功能基因替换全部致病基因或插入新基因预设安全位置公司由遗传编辑和基因理疗领域的学术先锋共同创建,包括Maria Grazia RoncaroloMD和Matthew PorteusMDD

通过访问深入了解石墨生物www.graphitebio.com并跟踪公司上LinkedIn并微博.

前视语句

声明中可能包括非历史事实并被视为1933年证券法修正版(“证券法”)第27A节和1934年证券交易法修正版(“交换法”)第21E节意义内前瞻声明语句可用词识别,如aims、iblicates、lipses、serveds、serveds、新闻稿中的任何声明均非历史事实陈述,包括关于我们的NULA-Cel产品候选者(前GPH101)及其临床和治疗潜力的陈述、我们计划推进NULA-Cel第1/2阶段CEDAR测试并报告初始概念验证数据以及这些事件的时间安排可被视为前瞻性声明安全港规定覆盖证券法第27A节和汇兑法第21E节中的前向声明,并准备为遵守安全港规定作此声明

新闻稿中任何前瞻性声明均以石墨生物当前对截至发布日期的计划、意图、期望、策略和前景的看法为基础,并受若干风险和不确定因素的影响,这些风险和不确定因素可能导致实际结果与这些前瞻性声明所显示或隐含的实际结果大相径庭,并有负差,包括我们可能遇到监管障碍或延迟的风险,例如在病人录用和误用方面,以及CEDAR第1/2阶段试验和其他计划临床试验的进展、实施和完成方面。石墨生物程序与操作风险在SEC定期归档中详解,包括最近提交的定期报告和随后提交图形生物明确排除更新前瞻语句的义务,但法律规定范围除外。

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