青鸟单时基因处理

上头U.S.食品药品管理局设置蓝鸟生物临床试验候选镰状细胞治疗部分为18岁以下的参赛者暂停

上头局部悬停暂时性,因为律所正在调查一名青少年病人接受lovotibeglogene自动机后诊断为持久非传递依赖性贫血症,该名病人18个月前一直在接受该药据报患者临床状况良好,不显示任何阴阳性或恶性

Lovo-cel一次性调查处理为SCD评估并编译工作,将修改型eglobin基因功能拷贝添加进病人自己的血干细胞中红细胞一旦拥有此基因后,便能生成抗吸血染色素,从而减少HbS量,继而减少有病RBCs、Hemo解析和相关复杂症

Lovo-cel安全剖面与已知自动机干细胞移植风险一致,并不良反应包括下降血压、贫血症、热冲浪症和急性流水白血病

蓝鸟生物圈表示FD指南不影响其余18岁及以上试验, 并会继续按原计划注册新参与者加入HGB-205、HGB-201和LTF-307研究2021年2月17日共有49名病人接受Lovo-cel治疗,在所有三项研究中后续跟踪达六年之久。公司还表示准备回答监听者2022年初可能就部分持有问题提出的任何书面查询

安全使用基因疗法的病人 始终是我们的重中之重并会继续协同FD理解并解决他们的顾虑理查科尔文 蓝鸟生物主管

公司目前正在评价搁置令对Lovo-cel生物许可申请的影响,该申请计划于2023年第一季度执行。批准程序将基于HGB-206C组病人效率结果青鸟生物将在向林业局提交BLA前进行分析比较并验证商业制造过程

Lovo-Cel已经从FDA得到孤儿药名、快道药名、稀有儿科病名和再生医学高级治疗称写作时,该药仍在评价中,未经批准在任何地方使用