Editas新曲细胞治疗预言

仅数周后宣布新首席执行官和首席医疗官Editas医学上报i/IIRUBY测试EDIT-301严重镰状细胞病第一位病人下药是公司设计AsCas12a酶首次在试验中用于编辑人细胞

EDIT-301是正在开发的严重镰状细胞病和依赖输血贝塔血症的细胞理疗理疗由取自病人的CD34+位词干细胞和子细胞组成,编译用伽马-格鲁宾基因(HBG1和HBG2)自然生成乙型血红素(HbF)诱发突变编辑方式高精度高效设计AsCas12a核素

公司正努力启动I/IIEDTHAL理疗,

Edas总裁兼首席执行官Gilmore O'Neill表示,成功移植第一位病人 加上FD撤销LUBY试验局部临床屏蔽 是我们向患镰状细胞病和地中海贫血者

欧尼尔接任公司6月1日取用Edas前,O'Neill曾任Sarepta治疗学首席医学官,它侧重于稀有疾病的基因疗法,最突出的是DMDEdas关注基因编辑使用CRISPR-Cas9技术变异O'Neill替代James Mullen转行执行董事长

接任时 O'Neill表示他的重点是执行Edas研发程序 并把他们送进诊所他还计划评价各种商业开发机会,包括潜在的外部金融增资首例行动是任命新首席医官Dr.百松梅博士7月下旬近代Mei是稀有疾病和稀有血液失常全球高级项目头目

公司的另一个领先产品EDIT-101维沃基因编辑治疗正在开发 Leber同源Amaurisation 10CEP290相关视网膜变异性失序去年 公司发布数据 显示阳性证据 临床利益 和阳性安全剖面公司今年期望更多临床数据4月Edas首次使用EDIT-101处理小儿病人维沃实验CRISPR基因理疗

Edit-301从美国获取孤儿药名食品药管局今年早些时候贝塔贫血此前它曾获三丁基锡化合物和SCD稀有儿科疾病命名SCD第一/II阶段RUBY测试的顶端数据预计到今年底实现

公司最近还和德国公司结为伙伴语法学并用伽马-德尔塔细胞解析和基因编辑开发癌症处理Edas将利用基因编辑技术使用Immatics'Actallo异源式非现成细胞理疗平台